基因治療對于許多疾病來說有巨大的潛力，特別是由基因缺陷引起的疾病。80%的罕見病都是基因缺陷造成的。基因治療方法不同于傳統(tǒng)的藥物治療，它們是將遺傳物質運送到病人的相關細胞。基因療法的大部分開發(fā)商都是非常小的公司或者來自學術界，他們并不熟悉監(jiān)管環(huán)境。

　　此次出臺的基因治療發(fā)展指南草案旨在解決利益相關者的需求。它提出了一種技術文檔結構（CTD），需要公司法人在進行營銷授權申請?zhí)峤惶峤煌瓿稍摷夹g文檔。另外，指南還給基因藥物的發(fā)展提供了詳細的指導，并給公司提出了良好生產(chǎn)規(guī)范要求。因此，該指南有望幫助公司進行穩(wěn)健發(fā)展和了解監(jiān)管措施。

    指南草案將根據(jù)科學建議對近年來的基因治療進行評估，對先進的治療方法和授權申請進行分類，這些措施將對基因治療在非臨床和臨床研究的應用產(chǎn)生深遠的影響。指南最終版一旦出臺，將取代當前的《2011基因治療指南》